درمان بیماری هموفیلی A با روشی نوین
به گزارش بیست و یكم محققان ˮمركز پزشكی احیا كننده ویك فارستˮ(WFIRM) آمریكا در مطالعه اخیرشان یك پلت فرم سلولی بهینه برای عرضه فاكتور ۸ برای درمان بهتر بیماران مبتلا به هموفیلی A تهیه كرده اند.
به گزارش بیست و یکم به نقل از ایسنا و به نقل از مدیکال اکسپرس، هموفیلی A یک اختلال ژنتیکی است که در اثر کمبود یا عدم وجود فاکتور انعقادی ۸(یک پروتئین اساسی برای لخته شدن خون) ایجاد می شود. هموفیلی A و B اختلالات انعقادی وابسته به کروموزوم جنسی هستند که به ترتیب بر اثر جهش هایی در ژن های F۸C و F۹ ایجاد می شوند. جهش های F۸C باعث کمبود یا اختلال عملکرد عامل انعقادی ۸(فاکتور هشت) و جهش های ژن F۹ سبب کمبود یا اختلال عملکرد عامل انعقادی ۱۱ می شوند. هموفیلی نوعی اختلال در تمام نژادها و بدون ترجیح نژادی است. میزان شیوع هموفیلی A از هموفیلی B بیشتر است. هموفیلی نوع C یک نوع اختلال ژنتیکی اتوزومال است که به دلیل کمبود فاکتور یازده خونی می باشد.
هموفیلی A یک بیماری ژنتیکی در رابطه با کروموزوم X است، ازاین رو تقریباً همیشه مردان را تحت تأثیر قرار می دهد و احتمال ابتلای مردان به آن بالاتر است و از هر پنج هزار نوزاد پسر یک نفر به این بیماری مبتلا می شوند. به قول سایت مذکور تقریباً ۲۰ هزار فرد در ایالات متحده از هموفیلی A رنج می برند و تخمین زده می شود که بیشتر از ۴۰۰ هزار نفر در سرتاسر جهان به این بیماری ویران کننده مبتلا هستند. بیماران هموفیلی A هم اکنون درمان آنها به صورت تزریق هفته ای ۲ تا ۳ داروی گرانقیمت فاکتور هشت انجام می شود.
در حالیکه این روش های درمانی امید به زندگی بیماران مبتلا به هموفیلی A را به طرز قابل ملاحظه ای بهبود بخشیده است اما همین داروها تقریباً در دسترس حدود ۷۵ درصد از بیماران جهان نیستند چون که هزینه درمان این بیماری با این داروها بسیار گران است و هر بیمار می بایست سالانه بیشتر از ۲۵۰ هزار دلار برای درمانش هزینه کند.
علاوه بر این، بدن تقریباً ۳۰ درصد از بیماران مبتلا به شکل وخیم هموفیلی A پاسخ ایمنی(مهار کننده ها) به پروتئین تزریقی فاکتور ۸ ایجاد می کنند و بنابراین این کار درمان های بعدی را بی اثر می کنند و بیمار را در معرض خونریزی خطرناک قرار می دهند. علاوه بر این و شاید مهمترین نکته این باشد که این روش های درمانی چندان خاصیت درمانی هم ندارند.
ازاین رو ارسال فاکتور ۸ از راه ژن و یا پلت فرم های سلولی بعنوان یک روش امیدوار کننده برای درمان طولانی مدت هموفیلی A می تواند راهی مناسب باشد.
طی این مطالعه محققان مناسب بودن سلول های جفت انسانی بعنوان ابزار تحویل فاکتور ۸ را بررسی کردند و تراژن فاکتور ۸ مطلوب را برای ترشح و تولید فاکتور ۸ درمانی استفاده کردند. استفاده از سلول هایی که به بیشتر از ضریب فاکتور ۸ تغییر یافته اند امکان محافظت در تولید این فاکتور را فراهم می آورد. محققان این مطالعه برای اولین بار نشان دادند که سلول های جفت انسان به صورت کلی سطح پایین فاکتور ۸ را ترشح می کنند و این مورد تأیید می کند که این سلول ها از انرژی لازم برای بیان و پردازش این پروتئین چالش برانگیز برخوردار می باشند و نشان داده است که آنها می توانند بعنوان یک بستر سلولی مناسب برای تحویل دارو و تولید فاکتور ۸ برای اصلاح هموفیلی A باشند.
"گریس آلمیدا پورادا"(Graca Almeida-Porada) نویسنده ارشد این مطالعه اظهار داشت: ما در این مطالعه نشان دادیم سلول های بنیادی مزانشیمی مشتق از جفت انسان دارای مجموعه ای از چندین خاصیت نسبتاً منحصر به فرد هستند که آنها را برای درمان های سلولی / ترمیمی و راهی برای تحویل فاکتور ۸ ایده آل می کند. ما امیدواریم که این رویکرد بتواند بعنوان یک روش درمانی طولانی مدت و درمانی برای بیماران مبتلا به هموفیلی A باشد.
سلول های بنیادی مزانشیمی(MSCs ) که بعنوان سلول های مزانشیمی استرومایی(Mesenchymal stromal cells) هم شناخته شده می شوند سلول های چند توانی هستند که می تواند به انواع سلول ها همچون سلول های استئوبلاست(سلول های استخوانی)، کندروسیت(سلول های غضروفی)، میوسیت(سلول های عضلانی) و سلول های چربی تمایز پیدا کنند.
این مطلب بیست و یکم را می پسندید؟
(1)
(0)
تازه ترین مطالب مرتبط
نظرات بینندگان در مورد این مطلب